今年6月,外媒報道了一則自體臍血成功治愈厄瓜多爾腦癱男孩的案例。出生于厄瓜多爾的Tomas,是個早產兒。由于肺部發育不良,只能暫時在保育箱中生活。然而由于故障,保育箱氧氣供應被中斷。在醫生的全力搶救下,Tomas保住了生命,但缺氧環境也讓Tomas腦部受損,患上了痙攣性腦癱。幸運的是,Tomas在出生時,他的父母在當地一家臍血庫為其保存了臍血。在Tomas患上腦癱后,他的父母聯系了美國杜克大學的Joanne Kurtzberg教授,希望能夠得到這位臍帶血治療專家的幫助。經過治療,如今的Tomas已經和其他同齡兒童沒有太大差別,他的痙攣癥狀已經基本消失。母親Diana依然清晰地記得醫生當年告訴她Tomas將來可能無法行走和說話,而現在她的兒子卻可以像正常孩子一樣成長。

近年來,隨著臍帶血臨床研究和應用的深入發展,越來越多的醫療價值被專家們發現。2016年6月9日國際臍帶血研討會(ICBS)的第14屆年會在美國舊金山隆重召開。國際臍帶血研討會(ICBS),堪稱臍帶血醫學行業的"奧斯卡",是一個全球臍帶血醫學行業權威專家的交流平臺。本次研討會由全球排名前十的臍帶血存儲及研究機構聯合發起,會議上國際知名臍帶血儲存機構、臍帶血應用專家一起分享了臍帶血最新的臨床進展。
本次年會為期三天,有來自世界各地的上百位專家參與。主要議題包括臍帶血在造血干細胞移植及再生醫學中的最新臨床研究進展、臍帶血的體外擴增技術、臍帶血的臨床選擇標準等。
臍帶血體外擴增技術的突破
將臍帶血進行體外擴增,可為臨床提供更多的臍帶血造血干細胞,并可大大改善臍帶血移植治療的效果。本次年會,參會的專家分享了三種不同的擴增方法,以提高臍帶血移植治療的效果,以及預防化療所致的中性粒細胞減少相關并發癥。
美國西雅圖Fred Hutchinson癌癥研究中心已研制出臍帶血擴增祖細胞產品,其在造血干細胞移植中的應用已進入II期隨機臨床試驗階段。
美國杜克大學的臍帶血體外增殖產品NiCord已經完成在血液惡性腫瘤中的安全性及有效性研究,并將啟動在治療鐮狀細胞病及地中海貧血方面的III期臨床試驗。
加拿大蒙特利爾大學發現的促進臍帶血造血干細胞增殖的名為UM171的小分子將提升小血量臍帶血的應用價值,使用UM171擴增的臍帶血移植治療惡性血液病的Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗已經展開。
臍帶血治療腦癱、自閉癥的研究進展
在再生醫學領域,臍帶血的研究范圍進一步擴大。美國杜克大學一項自體臍帶血治療腦癱的雙盲對比研究顯示,接受自體臍帶血輸注后的孩子,在運動機能方面得到了改善。
該研究選取了1-6歲無重大并發癥,以及在出生時存儲了合格自體臍帶血的腦癱兒童進行受試。通過自體臍帶血以及安慰劑輸注的方式,在移植當天、移植第一年以及第二年進行多方面的評估,研究顯示,患兒在1年后,比預期提升了30%的運動功能。現階段研究證明,兒童患者自體臍帶血移植治療腦癱是安全可行的。另外,接受臍帶血劑量大于等于25*10的6次方細胞/kg臍帶血治療的兒童,其運動功能有顯著提高,同時該結果不受年齡、腦癱類型和患病程度的影響。
試驗數據顯示臍帶血輸注進行腦癱治療展現出很好的前景,但其作用機制可能不同于移植。美國杜克大學Robertson臨床和轉化細胞治療項目首席醫學官兼科學家Joanne Kurtzberg女士表示"臍帶血中所含的其它多種細胞,通過不同的信號刺激大腦活動,可使損傷得以修復"。
另外,在杜克大學的另一項治療兒童自閉癥的I期臨床試驗中,自體臍帶血也顯示出初步的效果,其作用機制和療效還有待后續研究進一步確認。
杜克自閉癥及腦發育中心的Geraldine Dawson博士分享了關于自體臍帶血治療幼年自閉癥兒童的I期開放性試驗結果(Phase I Trial of Autologous CB Cells in Young Children with Autism Spectrum Disorder)。該試驗主要基于臍帶血細胞治療可以通過調節大腦中的免疫和炎癥反應或者啟動大腦神經回路的修復功能來緩解自閉癥癥狀的假設, 其主要研究目的是評估單次自體臍帶血靜脈輸注在治療2-6歲自閉癥兒童的安全性,同時評估以行為、眼動跟蹤、電生理學以及大腦成像來評定療效的可能性。
共計25位(中位年齡4.5歲,中位IQ64.3)兒童參與此次試驗,在完成單次輸注后的6個月后、12個月后進行評估。結果顯示自體臍帶血輸注安全并可以耐受。根據由看護人完成的VABS適應行為量表及PPD-BI發育障礙行為量表結果分析顯示,參與試驗兒童的社會交流能力得到了改善。根據由臨床醫生完成的CGI臨床總體印象量表結果分析顯示,約60%的參與者在主要自閉癥癥狀上得到了改善。計算機眼動跟蹤評估顯示出在注意力方面的改善,而MRI/DTI磁共振成像顯示出社交行為改善與腦區域連通性的增加相關聯。這一初步的試驗結果鼓舞人心,后續將通過雙盲對照性試驗來進一步研究臍帶血是如何與這些改變相關聯作用的。
杜克大學Robertson臨床和轉化細胞治療項目首席醫學官兼科學家JoanneKurtzberg女士表示"我希望能擴大與會者的視野,使他們能夠了解臍帶血在再生醫學和細胞治療中的潛在應用。在未來十年左右,臍帶血的這些用途將是非常重要的"。
我國臍帶血臨床應用
據了解,在我國臍帶血移植已被衛計委明確列為允許臨床應用的醫療技術。為了挖掘臍帶血的醫學價值,推動臍帶血應用在我國的發展,我國七家正規臍帶血庫之中的北京市臍血庫、廣東臍血庫均與多家臨床及科研機構建立了密切的科研合作關系,在新生兒腦癱、神經系統疾病、血液系統疾病、婦產醫學、肝病等領域開展了深入的合作,并參與多項國家科研項目的申請和研究。截至2015年全國七家臍帶血庫總儲量已突破90萬份,向臨床提供臍帶血超過4500份。
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